"Nukleiinihappolääkkeet" käyttävät "nukleiinihappoa", jotka viittaavat sellaisiin aineisiin, kuten DNA ja RNA, jotka hallitsevat geneettistä tietoa, huumeina.Nämä mahdollistavat sellaisten molekyylien, kuten mRNA:n ja miRNA:n, kohdistamisen, joita ei voida kohdistaa perinteisillä pienimolekyylipainoisilla lääkkeillä ja vasta-ainelääkkeillä, ja näille lääkkeille on suuret odotukset seuraavan sukupolven lääkkeinä.Aktiivista tutkimusta tehdään maailmanlaajuisesti, koska sen odotetaan johtavan sellaisten lääkkeiden syntymiseen, jotka olivat aiemmin vaikeasti hoidettavissa.
Toisaalta on huomautettu, että nukleiinihappolääkkeiden kehittämisessä on voitettavaa ongelmia, mukaan lukien "(i) nukleiinihappomolekyylien epävakaus kehossa", "(ii) huoli lääkkeiden haittavaikutuksista" ja "(iii) vaikeus lääkkeenantojärjestelmässä (DDS)."Japanilaiset yritykset ovat myös jäljessä nukleiinihappolääkkeiden kehittämisessä, koska Euroopassa ja Yhdysvalloissa olevat yritykset ovat monopolisoineet hallitsevia nukleiinihappopatentteja, mikä häiritsee Japanin kehitystä.
Nukleiinihappolääkkeiden ominaisuudet
”Nukleiinihappolääkkeet” on seuraavan sukupolven lääkekeksintötekniikka, jolla on täysin erilainen vaikutusmekanismi kuin perinteiset lääketuotteet.Siinä on myös kyky valmistaa helposti kohtalaisen kokoisilla molekyyleillä ja potentiaalia osoittaa tehoa ja turvallisuutta, joka ylittää vasta-ainelääkkeiden tehot ja turvallisuuden.Näistä ominaisuuksista johtuen nukleiinihappolääkkeitä odotetaan käytettävän syöpään ja perinnöllisiin sairauksiin, jotka olivat aiemmin vaikeasti hoidettavissa, sekä sairauksissa, kuten influenssa ja virusinfektiot.
Nukleiinihappolääkkeiden tyypit
DNA:ta ja RNA:ta hyödyntäviä nukleiinihappolääkkeitä ovat ne, jotka kohdistuvat nukleiinihappoihin siinä vaiheessa, kun proteiini syntetisoidaan genomi-DNA:sta (kuten mRNA ja miRNA), ja ne, jotka kohdistuvat proteiiniin.
Nukleiinihappolääkkeiden tyypit ja ominaisuudet (lääkkeet ennaltaehkäisyyn ja hoitoon)
Nukleiinihappolääkkeitä on eri tyyppejä ja ominaisuuksia eri kohteiden ja vaikutusmekanismien mukaan.
Tyyppi | Kohde | Toimintapaikka | Toimintamekanismi | Yhteenveto |
siRNA | mRNA | Solun sisällä (sytoplasma) | mRNA:n pilkkominen | Kaksijuosteinen RNA, jonka mRNA:n pilkkominen on homologinensekvenssi (siRNA), yksijuosteinen hiusneula-RNA (shRNA) jne.RNAi-periaatteen mukaisesti |
miRNA | mikroRNA | Solun sisällä (sytoplasma) | mikroRNA:n korvaaminen | Kaksijuosteinen RNA, yksijuosteisen hiusneula-RNA:n miRNAtai sen jäljittelijä käytetään vahvistamaan toimintaa miRNA heikentynythäiriöiden takia |
Antisense | mRNA miRNA | Solun sisällä (ytimessä, sytoplasmassa) | mRNA:n ja miRNA:n hajoaminen, silmukoinnin esto | Yksijuosteinen RNA/DNA, joka sitoutuu kohde-mRNA:hanja miRNA:n aiheuttamaan hajoamista tai estoa,tai ohittaa eksonin silmukoinnin aikana |
Aptamer | Proteiini (solunulkoinen proteiini) | Solun ulkopuolella | Toiminnallinen esto | Yksijuosteinen RNA/DNA, joka sitoutuu kohdeproteiiniinsamalla tavalla kuin vasta-aineet/DNA |
Syötti | Proteiini (transkriptiotekijä) | Solun sisällä (ytimessä) | Transkription esto | Kaksijuosteinen DNA, jonka sekvenssi on identtinen sitoutumiskohdan kanssatranskriptiotekijälle, joka sitoutuu transkriptiotekijäänsairastuneen geenin suppressoimaan kohdegeeniä |
Ribotsyymi | RNA | Solun sisällä (sytoplasma) | RNA:n pilkkominen | Yksijuosteinen RNA, jossa on entsyymitoiminto sitoutumista ja pilkkomista vartenkohde-RNA:sta |
CpG oligo | Proteiini (reseptori) | Solun pinta | Immunopotentiaatio | Oligodeoksinukleotidi, jossa on CpG-motiivi (yksijuosteinen DNA) |
muu | - | - | - | Nukleiinihappolääkes muita kuin edellä lueteltuja, jotka toimivataktivoida synnynnäinen immuniteetti, kuten PolyI:PolyC (kaksijuosteinen RNA)ja antigeeni |
Postitusaika: 25.7.2023